賽諾菲特藥業務全球負責人Bill Sibold：挖掘創新潛力 “全力致勝”深耕特藥領域

　　新華網北京7月8日電（宮曉倩）健康是促進人的全面發展的必然要求。近年來，雖然醫療領域取得了巨大進步，但許多缺少可及藥品、治療方法少的疾病仍然廣泛存在，嚴重影響著人們的生命健康。對此，研發針對這些無藥可治及難治性疾病的特藥顯得尤為迫切及重要。??

　　為推進健康中國建設，提高人民健康水平，中國出臺了一系列鼓勵醫藥創新、完善用藥保障的政策。國務院印發的《“十四五”國民健康規劃》中明確表示，鼓勵新藥研發創新和使用，加快臨床急需重大疾病治療藥物的研發和產業化。此外，《“健康中國2030”規劃綱要》也明確指出，鞏固完善國家基本藥物制度，推進特殊人群基本藥物保障。完善罕見病用藥保障政策。

　　作為首批扎根中國的跨國藥企之一，賽諾菲長期致力于創新藥品研發，尤其在特藥領域深度布局，這與中國的眾多舉措十分切合。近日，賽諾菲全球副總裁，特藥業務全球負責人Bill Sibold接受新華網采訪時表示：“疾病對人類生命質量產生了巨大影響，作為一家以患者為中心、堅持創新的制藥企業，賽諾菲一直以來深耕特藥領域，為守護人類健康尋找新的突破。尤其最近幾年，在‘全力致勝’戰略引領下，我們通過不斷挖掘創新潛力，將重點放在開發和推出免疫性疾病、腫瘤和罕見病治療領域的‘同類首創’和‘同類最佳’藥物上，我們看到最近取得的一系列突破已經為患者帶來了新的治療機會和希望。”

　　Bill Sibold，賽諾菲全球副總裁，特藥業務全球負責人

　　聚焦核心治療領域 為無藥可治及難治性的疾病提供特藥解決方案

　　多年來，賽諾菲專注于為無藥可治及難治性的疾病提供治療藥物，涵蓋了包括免疫疾病、腫瘤、罕見病、罕見血液病和神經科學在內的核心治療領域。

　　2019年，賽諾菲提出“全力致勝（Play to Win）”戰略。在該戰略的指引下，賽諾菲的布局重點也轉向特藥領域，優先考慮并加快完善了特藥的發展策略。賽諾菲2021年財報顯示，特藥首次成為賽諾菲銷售額最高的業務部門。

　　賽諾菲特藥近年來的飛速發展，得益于其立足自主創新的藥品研發思路。Bill Sibold表示：“賽諾菲特藥通過研發革命性創新療法，為患者及其家庭帶來生命的希望。為尋找最佳治療方案，我們不斷挖掘潛力，近期在免疫和腫瘤治療領域開發的突破性療法，為醫生和患者帶來了全新的治療選擇。與此同時，賽諾菲在罕見病治療領域也繼續保持著領先優勢。”

　　據介紹，在免疫炎癥領域，賽諾菲度普利尤單抗是全球首個治療成人中重度特應性皮炎的靶向生物制劑，它為2型炎癥性疾病患者帶來了很大的獲益。2021年度普利尤單抗銷售增長52.7%，產品需求呈顯著增長態勢。除此之外，賽諾菲還致力于開發新一代能夠改變2型炎癥之外的其它慢性炎癥性疾病治療格局的藥物。

　　在腫瘤治療領域，賽諾菲積極加強抗腫瘤產品管線的布局，其戰略是建立一個涵蓋皮膚癌、血液腫瘤、乳腺癌和肺癌的高質量的資產組合，聚焦于有可能改變患者護理格局的四大主要產品。

　　在罕見病治療領域，賽諾菲在溶酶體貯積癥（LSDS）治療方面有著很強的專業基礎。目前，賽諾菲團隊正著手研發治療法布雷病、戈謝病和龐貝病等罕見病的開創性藥物；與此同時，也在大力推進用于治療GM2神經節苷脂沉積癥（包括Tay-Sachs病、AB變異型和Sandhoff病）及酸性鞘磷脂酶缺乏癥的新藥研發。在創新產品之外，賽諾菲還積極聯手生態圈合作伙伴，打造罕見病領域“早發現、早診斷、能治療、會管理”的診療樣板，讓更多溶酶體貯積癥（LSDS）患者得到更快的確診和規范治療。

　　“特藥產品的研發現在已經占到我們制藥研發總投資的95%，與2017年相比增加了約50%。”Bill Sibold介紹，目前賽諾菲特藥的研發管線項目包括91項臨床研究，其中有34個項目處于臨床三期或已提交NDA待監管批準。這些候選產品中有一部分是新分子藥物，還有一部分是現有產品的新適應癥或新配方的開發。

　　不斷探索中國患者未被滿足的需求 提升創新藥物可及性

　　改革開放初期，賽諾菲便早早地進入到中國，見證并參與了中國醫藥衛生事業的飛躍發展。在華歷經40年，賽諾菲始終將中國視作企業發展的戰略核心。

　　“在特藥領域，賽諾菲已在中國耕耘了20余年，在此過程中，我們不斷探索中國患者未被滿足的需求，并與中國政府以及行業伙伴密切合作，攜手提升創新藥物對中國患者的可及性和可負擔性。”Bill Sibold說。

　　為滿足百姓的用藥需求，中國不斷深化藥品審評審批制度改革，出臺了一系列關鍵舉措，加快新藥上市。例如，2017年發布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，為推動藥品醫療器械的創新，營造積極的法規環境。2018年公布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，患者急需的境外已上市新藥開啟了“綠色通道”。

　　“中國的藥監和醫療改革為賽諾菲特藥提供了非常好的機遇，讓賽諾菲可以更早、更快地將創新產品帶到中國市場。”Bill Sibold說。

　　據悉，過敏、炎癥等免疫系統疾病呈現不斷增長趨勢，成為中國人民面臨的巨大健康挑戰。其中，中度至重度特應性皮炎主要由2型炎癥引起，它不僅僅是一種皮膚病，更是一種難治性的系統性免疫疾病。

　　近年來，賽諾菲持續耕耘免疫領域。2020年，度普利尤單抗在華獲準上市，用于治療成人中重度特應性皮炎，從獲批到上市僅用了25天的時間，上市后5個月該藥又被納入國家醫保目錄。隨著2021年9月青少年特應性皮炎適應癥以及2022年2月6歲及以上兒童特應性皮炎適應癥的獲批，度普利尤單抗在中國已有三個獲批適應癥，讓更多年齡層的中國患者能夠獲益。

　　“度普利尤單抗是全球首個獲批治療成人中重度特應性皮炎的靶向生物制劑，它的批準、上市和納入國家醫保都體現了‘中國速度’，通過加快突破性療法的可及性，滿足了迫切的臨床需求。”Bill Sibold表示，“未來我們也將繼續拓展免疫管線，力爭成為免疫領域的領跑者，為患者提供更廣泛、全面的治療方案”。

　　此外，在今年的《政府工作報告》中，明確強調要“加強罕見病研究和用藥保障”。

　　作為在中國率先推進罕見病治療發展的跨國藥企之一，賽諾菲長期以來通過與政府、行業協會等戰略伙伴的積極合作，共同提升中國罕見病的診療水平，并尋求多元化的支付解決方案，致力于改進和解決中國罕見病患者“病無所依”、“醫無所藥”、“藥無所保”的三大困境，加速中國罕見病事業的發展。Bill Sibold表示，近年來，隨著罕見病藥品加速審評政策的推出，行業對創新支付解決方案的不斷探索，以及在各相關方的共同努力下，越來越多的罕見病患者實現了長期的用藥可及。

　　不過值得注意的是，還有許多患有“超級罕見病”的患者，仍然面臨著巨大的藥費負擔。目前國內對“超級罕見病”尚無完整定義，而蘇格蘭、新加坡、澳大利亞等國則將病率小于 1/50,000 的疾病定義為“超級罕見病”。治療超罕病的高值藥物，由于患病人群極小、病情極其嚴重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代、相應的研發和生產成本也較高，導致治療費用高昂，患者用藥負擔極其沉重。

　　對此，Bill Sibold建議，“當務之急是建立一個由不同利益相關方共同參與的多層次的醫療保障體系，以減輕患者的負擔，兼顧藥物可及性的提升和行業的可持續發展。賽諾菲將積極推動在中國探索可持續的罕見病生態系統，最終造福于我們的患者。”