我國(guó)血友病基因治療取得新進(jìn)展

　　新華社天津5月18日電（記者張建新）中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊教授團(tuán)隊(duì)開展的肝臟靶向腺相關(guān)病毒（AAV）載體血友病基因治療，目前通過對(duì)近50例血友病患者的治療，取得顯著成效。

　　近期舉辦的2023血液與再生醫(yī)學(xué)論壇上，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院副所院長(zhǎng)張磊介紹，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者會(huì)終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關(guān)節(jié)、肌肉、黏膜、內(nèi)臟等都有可能發(fā)生反復(fù)自發(fā)性出血，致殘率高，嚴(yán)重影響正常的成長(zhǎng)、學(xué)習(xí)、工作和生活，因此又被稱為“玻璃人”。

　　張磊說，血友病的常規(guī)治療方法是注射凝血因子，重型病人一周需要治療兩到三次，且需要終身治療，治療費(fèi)用高昂，不但影響生活質(zhì)量，也給家庭和社會(huì)帶來沉重的負(fù)擔(dān)。

　　據(jù)介紹，張磊團(tuán)隊(duì)在2019年啟動(dòng)了亞洲首個(gè)以肝臟靶向AAV為載體的血友病B基因治療臨床研究，納入了10例重型/中重型的血友病B患者。在接受基因治療后，絕大部分患者均無任何過度出血，也無需再輸注凝血因子。